卢·格里克氏症（ALS），又称肌萎缩侧索硬化症，属慢性进行性变性疾病，累及上下运动神经元，临床表现为肌无力与萎缩导致的瘫痪。该病被列为世界卫生组织认定的五大绝症之一，患者平均生存期为2至4年 。ALS多发于40岁以上人群，男女比例约3:2，典型症状包括肌束颤动、球麻痹及呼吸衰竭等。约10%病例为家族性常染色体显性遗传，遗传因素可能加速发病进程。辅助检查可见肌电图纤颤电位、脊髓MRI萎缩及血清磷酸肌酸激酶增高。需与颈椎病等疾病鉴别诊断。治疗以对症支持为主，国际获批药物包括利鲁唑、依达拉奉及反义寡核苷酸药物Tofersen 。国内已开展SNUG01基因治疗临床试验，采用腺相关病毒载体SG001靶点，首例受试者用药后电生理指标呈改善趋势 。
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